Kendric Cromer, 12 anos, recebeu terapia gênica de Lyfgenia com medicamento CRISP editando caminhos do DNA para produzir hemácias com formato tradicional. FDA aprovou transplante de medula para tratar anemia falciforme, melhorando oxigenação e qualidade de vida. Riscos de câncer e hematológico. Brasileiro médico entrevistou no laboratório start-up farmacêutico.
Um garoto de 12 anos dos Estados Unidos começou, na última quarta-feira (1º/5), um tratamento genético inovador que tem o potencial de curá-lo da anemia falciforme. Indivíduos que sofrem dessa condição produzem glóbulos vermelhos em uma forma atípica, o que afeta a oxigenação do corpo, causando impactos na qualidade de vida e resultando em óbito precoce.
Com os avanços da medicina, a Terapia de Substituição Gênica oferece esperança para aqueles afetados pela anemia falciforme. A introdução desse tratamento inovador pode mudar significativamente a vida de pacientes, possibilitando uma qualidade de vida mais saudável e duradoura, sem nenhuma necessidade de intervenções invasivas ou procedimentos constantes.
Anemia Falciforme: Avanços na Terapia Genética com Medicamento Lyfgenia
Kendric Cromer entrou para a história como o primeiro paciente a receber o revolucionário medicamento Lyfgenia, que utiliza células-tronco do próprio paciente submetidas à edição genética por meio da técnica CRISP. Esse tratamento inovador, aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) em dezembro de 2023, representou um marco na luta contra a anemia falciforme. Antes dessa terapia genética, a única opção de cura era o transplante de medula óssea.
A anemia falciforme é uma condição genética que afeta os glóbulos vermelhos, também conhecidos como hemácias, responsáveis pelo transporte de oxigênio pelo corpo. Em indivíduos com essa doença, as hemácias têm um formato anormal, semelhante a uma foice, o que interfere na capacidade de oxigenação adequada. No Brasil, a anemia falciforme afeta aproximadamente 1 a cada 650 nascidos, sendo mais comum em pessoas com ascendência negra.
A terapia genética utilizando o medicamento Lyfgenia surge como uma promissora abordagem no tratamento da anemia falciforme. A bluebird bio, start-up farmacêutica responsável pelo desenvolvimento do medicamento, tem como objetivo proporcionar uma qualidade de vida melhor e reduzir a mortalidade precoce associada à doença.
Nenhuma necessidade pois, anemia falciforme já foi mencionada como termo-principal e não possui sinônimos relevantes no contexto.
O processo de tratamento de Kendric envolveu a coleta de suas células no Children’s National Hospital, em Washington, seguida pela modificação em laboratório por quase 30 dias, antes da reintrodução no seu corpo. Esse avanço representa a esperança para milhares de pessoas que lutam contra a anemia falciforme em todo o mundo.
Em uma entrevista anterior ao Metrópoles, o médico brasileiro Bruno Solano explicou o funcionamento do medicamento Lyfgenia, destacando a reativação de caminhos do DNA que orientam a produção de hemácias saudáveis, influenciadas pelo gene da hemoglobina fetal. Essa abordagem inovadora visa restaurar a produção de hemoglobina de forma semelhante ao período embrionário, evitando a formação de hemácias defeituosas característica da anemia falciforme.
A terapia genética com o medicamento Lyfgenia ainda não possui aprovação no Brasil, mas nos EUA, é indicada para pacientes com 12 anos ou mais que sofrem de anemia falciforme. Apesar dos progressos significativos, alguns ensaios clínicos apontaram um aumento do risco de câncer hematológico em alguns pacientes, exigindo monitoramento rigoroso semestral.
Nenhuma necessidade pois, anemia falciforme já foi mencionado como termo-principal e não possui sinônimos relevantes no contexto.
Fonte: @ Metropoles
Comentários sobre este artigo